Espoir d’un futur traitement contre la Myopathie de Duchenne

By | novembre 12, 2014

Une nouvelle avancée scientifique entretient l’espoir d’un futur traitement pour les personnes atteintes de la myopathie de Duchenne. Des chercheurs sont en effet parvenus à redonner de la force musculaire à quelques chiens touchés par cette maladie d’origine génétique. Celle-ci serait à l’origine d’un blocage de la fabrication d’une protéine, la dystrophine, nécessaire au bon fonctionnement des muscles.

Un gène médicament a été injecté dans une des pattes avant de 18 chiens atteints de cette myopathie. Ce sont des chercheurs du laboratoire de thérapie génique de Nantes qui se sont chargés de cette expérimentation et ils ont constaté que la dégénérescence musculaire s’était arrêtée dans la patte traitée au bout de trois mois et demi.

Nous apprenons selon Europe 1 que 80% des fibres musculaires ont été corrigés chez ces animaux, alors qu’une correction de 40% de ces fibres suffiraient pour l’amélioration de la force musculaire. Un premier essai clinique devrait être mené chez l’homme l’an prochain, il s’agira d’injecter le gène médicament dans un des deux bras selon la responsable du projet.

La présidente de l’Association française contre les myopathies s’est fort logiquement félicitée de ces tests en évoquant un résultat « encourageant ». Près d’un enfant sur 3 500 naîtrait avec la myopathie de Duchenne en France, également appelée la dystrophie musculaire de Duchenne. Cela représente chaque année 150 à 200 enfants, quasi exclusivement des garçons.